Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

Дети с диагнозом наследственный ангионевротический отек получили лекарство

  • Новости   /
  • 3054

С 22 по 24 мая 2018 года в Москве прошел 15-й международный междисциплинарный конгресс по аллергологии и иммунологии. Одна из наиболее актуальных тем конгресса - диагностика и лечение детей с диагнозом наследственный ангионевротический отек (НАО). Диагностика этого заболевания сама по себе сложна, поскольку далеко не каждый врач сегодня знает об этом редком заболевании. Кроме того, до настоящего момента в России остро стоял вопрос быстрого купирования отеков, вызванных НАО у детей в возрасте до 18 лет. Во время острого криза при НАО врачи должны были принимать решение о назначении терапии ребенку в каждом случае индивидуально. В марте этого года Министерство здравоохранения РФ утвердило расширение показаний препарата «Фиразир®», (МНН – икатибант, раствор для подкожного введения, производится компанией «Такеда»), в соответствии с которым допускается его применение для детей от двух лет и старше для купирования приступов, обусловленных наследственным ангионевротическим отеком.

Наследственный ангионевротический отек – редкое и потенциально опасное для жизни заболевание, при котором в организме не хватает одного из белков, отвечающего за необходимость разрушения брадикинина, основного вещества, вызывающего именно этот вид отеков. Такое состояние диагностируется у одного из 10-50 тысяч человек. Симптомы НАО включают отеки различных частей тела, в том числе отеки лица, рук, ног, внутренних органов и гортани. При этом у пациентов часто встречаются острые боли в животе - следствие отека стенки кишечника. Очень опасен отек гортани, который может привести к смерти от удушья. Смертность при НАО составляет 20–30%. Проявления НАО обычно начинаются в детстве и, хотя кризисы могут возникать в любом возрасте, более раннее их появление может означать и более тяжелое течение заболевания.

Главный внештатный специалист Департамента здравоохранения Москвы, аллерголог-иммунолог, заведующий отделением аллергологии и клинической иммунологии НИКИ педиатрии ГБОУ ВПО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава РФ», д.м.н. Александр Николаевич Пампура:

«У больных НАО отеки разной локализации могут возникать вследствие травм, физических нагрузок, стресса, или даже без видимых причин. Отеки сопровождаются ощущениями распирания, нарушается самочувствие, снижается трудоспособность, при отеках стенки кишечника появляются нестерпимые боли в животе, при отеке дыхательных путей -- возникает ощущение затрудненного дыхания, глотания. Своевременно поставленный диагноз позволяет назначить патогенетическую терапию и предупредить развитие тяжелых последствий рецидивов НАО».

На сегодняшний день известно, что в России диагностировано более 380 пациентов с НАО, среди которых много детей. Часто, при несвоевременной диагностике, врачи пытаются применять схемы терапии, которые в лучшем случае оказываются неэффективными, в худшем – могут привести к смерти. Поэтому, несмотря на то, что заболевание считается редким, в России из-за этого заболевания страдает достаточно много семей.

Председатель правления Межрегиональной общественной организаций «Общество пациентов с наследственным ангионевротическим отеком» (МОО ОПНАО) Елена Безбожная:

«Проблема диагностики существует не только в России, но и во всем мире. Неосведомленность о заболевании среди врачебного сообщества, которые могли бы дифференцировать наследственный ангионевротический отек от отека аллергического генеза и других заболеваний -- это одна из основных причин, по которой пациентов годами не могут диагностировать. По статистике нашей организации, в прошлом году средний возраст постановки диагноза составлял 27,5 лет. У нас в основном болеют семьями. Также есть статистика смертельных случаев при неправильной диагностике и не оказанной  необходимой медицинской помощи.

В случае вовремя поставленного диагноза и назначении правильной соответствующей  терапии больные с НАО могут жить практически полноценной жизнью. Для этого сегодня существуют современные высокоэффективные  патогенетические препараты. Но основная сложность в том, что лечение проводится за счет средств регионального бюджета. Зачастую регионы не готовы обеспечивать пациентов льготными препаратами, поэтому иногда люди с диагнозом НАО вынуждены отстаивать свои права в судах. Это абсурдная ситуация.

Кроме того, самыми незащищенными пациентами сегодня остаются дети. До недавнего времени в России эффективные препараты для лечения НАО не имели показания для детей до 18 лет. То есть такими препаратами они просто не обеспечивались. Решение вводить ребенку препарат во время приступа принималось врачом индивидуально в каждом конкретном случае.

В отношении взрослых и детей с диагнозом НАО мы разработали проект маршрутизации, предложили механизм получения ими лекарства без бюрократических препонов. Наш проект был одобрен крупными федеральными учреждениями и представителями власти. Но до фактического его применения дело так и не дошло».

Руководитель отделений иммунологии и интенсивной терапии клиники ФГБУ «Государственный научный центр "Институт иммунологии"», анестезиолог-реаниматолог высшей категории, заслуженный врач РФ, профессор, доктор медицинских наук, профессор кафедры клинической аллергологии и иммунологии ФПДО МГМСУ Татьяна Васильевна Латышева:

«Наибольшую опасность представляют отеки в области головы, шеи, гортани, которые могут привести к летальному исходу. Поэтому это заболевание введено в список 24-х жизнеугрожающих орфанных заболеваний. Если диагноз не выставлен, процент смертности выше в девять раз, поскольку больной ребенок не обеспечен препаратами, нет алгоритма купирования приступа.

Приступ при наследственном ангиоотеке опасен тем, что может развиться в самых неожиданных случаях: во время стоматологического лечения, при хирургическом, эндоскопическом вмешательстве, в стрессовых ситуациях, а иногда и без видимых причин. И учитывая, что врачи в больницах не имеют препаратов для орфанных больных из-за того, что эти препараты очень дорогие, часто врачи не могут оказать пациенту адекватную помощь. В этих случаях человек может погибнуть буквально в течение нескольких часов».

До сих пор вопрос о назначении базисной терапии у детей до 18 лет рассматривался индивидуально и только при наличии частых рецидивов ангиоотеков с локализацией в жизнеугрожающей зоне. Поэтому до настоящего момента при лечении детей с НАО особое внимание уделяли немедикаментозной и краткосрочной медикаментозной (премедикация) профилактике обострений, позволяющей уменьшить частоту и тяжесть обострений заболевания.

11 марта этого года Министерство здравоохранения РФ утвердило расширение показаний препарата «Фиразир®» (производитель – компания «Такеда», международное непатентованное наименование -- икатибант), в соответствии с которым допускается его применение для детей от двух лет и старше с наследственным ангионевротическим отеком (НАО), вызванный дефицитом ингибитора эстеразы C1 (INH-C1).На сегодня «Фиразир®» считается первым и единственным в Европе лекарством с подкожным введением при острых приступах НАО, одобренным для детей от двух лет и старше.

Медицинский директор компании «Такеда» Дмитрий Колода:

«Мы понимаем, какое тяжелое бремя это заболевание представляет собой для детей и их родителей. Расширение показания препарата «Фиразир®» для применения у детей старше 2-х лет представляет собой важный шаг в развитии терапии и новые возможности для купирования острых приступов НАО у детей подкожным введением препарата, что дает детям и их родителям больше автономности и уверенности в результатах лечения».

Пресс-релиз