Препарат для лечения мукополисахаридоза компании BioMarin Pharmaceutical получил одобрение в Канаде

Препарат Вимизим/ Vimizim (элосульфас альфа / elosulfase alfa) компании BioMarin Pharmaceutical получил одобрение Министерства здравоохранения Канады. Лекарственное средство предназначено для лечения редкого наследственного заболевания - мукополисахаридоза IVа типа или синдрома Моркио у детей и взрослых. Синдром Моркио характеризуется дефицитом лизосомальной гидролазы и развивается в одном случае на 250 тысяч новорожденных.

У пациентов с мукополисахаридозом нарушается функциональное состояние различных органов и систем. Одними из ведущих проявлений заболевания являются системное поражение скелета, задержка физического развития, у пациентов сильно ограничивается подвижность.

Как отметил доктор Джон Митчелл, ведущий педиатрический эндокринолог, главный исследователь в клиническом испытании III фазы препарата Вимизим (элосульфас альфа), одобрение данного лекарственного средства существенно поможет больным мукополисахаридозом улучшить качество их жизни. В ходе испытания у пациентов, принимавших препарат, было зафиксировано значительное улучшение подвижности по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Ранее заявке на одобрение препарата Вимизим (элосульфас альфа) был предоставлен статус приоритетного рассмотрения.

Источник: hospital-apteka.ru