Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

"Круг добра" ппросит врачебное сообщество пересмотреть консенсус по назначению золгенсмы

  • Новости   /
  • 395

Председатель правления благотворительного фонда «Круг добра» Александр Ткаченко направил обращение к главному внештатному специалисту по медицинской генетике Минздрава РФ Сергею Куцеву и другим врачам-генетикам (некоторые из них входят в экспертный совет фонда) с просьбой пересмотреть «Консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)», в соответствии с которым фонд закупает для подопечных самый дорогой препарат в мире – Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. «Круг добра» уже принял решение об обеспечении этим лекарством 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.

Александр Ткаченко в своем письме отмечает, что с момента выхода на рынок препарата Золгенсма накопился значительный мировой опыт, позволяющий изменить подходы к его применению в лечении детей со СМА. Он подчеркивает, что сам производитель – компания Novartis – постепенно расширяет критерии назначения Золгенсмы. В мае 2019 года национальный регулятор США одобрил использование препарата для лечения детей со СМА I типа до двух лет. В Европе в 2020 году регулятор выдал разрешение на применение Золгенсмы исходя не из возраста, а веса ребенка (до 21 кг).

Согласно российскому консенсусу, терапия Золгенсмой показана детям со СМА I типа до 6 месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев после появления первых признаков. Ткаченко призывает изучить и проанализировать накопившийся отечественный опыт по применению Золгенсмы и затем скорректировать подход к медицинскому сопровождению детей, нуждающихся в генозаместительной терапии. Также он обратился к Куцеву с просьбой инициировать профессиональный дискурс о критериях назначения генозаместительной терапии.

«В основе нашего обращения лежит не только накопленная информация об опыте применения генозаместительной терапии, но и многочисленные обращения родителей, позиция благотворительных и общественных организаций, волонтерских групп. К нам такие обращения – о расширении медицинских критериев для обеспечения маленьких пациентов препаратом Золгенсма – поступают постоянно. И, конечно, мы не можем не реагировать, потому что наша миссия заключается в максимальном содействии эффективному лечению каждого больного ребенка. Но главное слово остается за врачами. Применение новых лекарственных препаратов расширяется, накапливается информация о результатах, побочных эффектах. Именно специалисты, которые понимают всю совокупность рисков и реальной пользы, должны выработать консенсус. А наша задача и врачей на местах – ему следовать и обеспечивать максимально эффективную и оперативную лекарственную помощь детям», – прокомментировал Ткаченко свое обращение.

В конце июня 2021 года фонд «Круг добра» объявил о начале сбора заявок на получение препарата Золгенсма для детей со СМА. Тогда Минздрав РФ отмечал, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае не сможет финансировать «Круг добра», так как ребенок не подпадает под критерии отбора, основанные на «Консенсусе в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА», написанном группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликованном в мае 2021 года в «Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна».

В середине июля фонд утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой. Всего в фонд на тот момент поступило шесть заявок, сначала были одобрены лишь три, но затем решение по оставшимся детям было пересмотрено. В итоге все шесть детей получили Золгенсму от «Круга добра», затем препарат был введен еще трем детям. Сейчас укола ожидают еще три пациента.

В сентябре Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к препарату Золгенсма в России, так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» является отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента.

Источник: https://vademec.ru